Site-urile NoaMedia
Terapia CAR-T in vivo schimbă paradigma tratamentului pentru mielom multiplu, eliminând necesitatea modificării celulelor în laborator. Cercetătorii au folosit un lentivirus pentru a programa direct celulele T din corp să atace cancerul, prezentând rezultate promițătoare la pacienți cu forme refractare. Această metodă, dezvoltată recent în SUA, ar putea accelera accesul la tratament și reduce costurile.
Pe scurt:
- Terapia CAR-T in vivo programează direct celulele T în organism să atace mielomul multiplu, eliminând necesitatea modificării în laborator.
- Metoda folosește un lentivirus pentru a introduce genetic receptorul CAR, reducând costurile și timpii de tratament comparativ cu terapia clasică ex vivo.
- Studii preliminare arată remisie completă la pacienți refractari, dar siguranța pe termen lung și riscurile genetice necesită monitorizare atentă.
- Companii farmaceutice investesc în tehnologii similare, inclusiv nanoparticule lipidice pentru livrarea ARN-ului, cu potențial profil de siguranță îmbunătățit.
Progrese în terapia CAR-T in vivo pentru mielom multiplu
Terapia CAR-T in vivo reprezintă o nouă abordare în tratamentul mielomului multiplu, care elimină necesitatea modificării celulelor T în laborator. Cercetătorii au dezvoltat o metodă prin care lentivirusul livrează direct în organism instrucțiunile genetice pentru a programa celulele T să recunoască și să atace celulele canceroase.
Funcționarea terapiei CAR-T in vivo și avantajele sale
Metoda clasică implică recoltarea și modificarea genetică a celulelor T în laborator, un proces complex și costisitor. În schimb, terapia CAR-T in vivo utilizează un lentivirus ca vehicul genetic care se atașează de celulele T din corp și le introduce secvența necesară pentru a produce receptorul CAR. Astfel, organismul devine propria fabrică de celule CAR-T, reducând timpii de tratament și costurile.
Acest proces rapid și „off-the-shelf” ar putea extinde accesul la tratament și diminua riscurile asociate cu terapia ex vivo, inclusiv întârzierile care pot fi critice în cazurile agresive de mielom multiplu.
Rezultate clinice preliminare ale terapiei CAR-T in vivo
La reuniunea American Society of Hematology din 2025, un studiu realizat de Kelonia Therapeutics a prezentat rezultate „first-in-human” pentru o terapie CAR-T in vivo țintind BCMA, o moleculă specifică mielomului multiplu. Patru pacienți cu forme refractare au obținut absența bolii detectabile după o singură perfuzie, fără chimioterapie prealabilă. Cel mai îndelung urmărit pacient a rămas în remisie până la cinci luni.
Un alt studiu publicat în The Lancet în 2025 a raportat îmbunătățiri semnificative la patru pacienți tratați cu o strategie similară bazată pe lentivirus, inclusiv dispariția bolii în măduva osoasă și efecte asupra tumorilor extramedulare.
Provocări și riscuri ale terapiei CAR-T in vivo cu lentivirus
Deși eficacitatea este promițătoare, siguranța rămâne o preocupare. Reacții adverse neobișnuite au fost observate, precum scăderea tensiunii arteriale și confuzie, toate reversibile. Sindromul de eliberare de citokine a fost raportat cu severitate redusă.
Utilizarea lentivirusurilor implică riscul integrării genetice în ADN-ul celulei gazdă, ceea ce poate crește potențial riscul oncogen. Urmărirea pe termen lung este esențială pentru evaluarea raportului risc-beneficiu.
Industria farmaceutică investește în această tehnologie, exemplificat prin achizițiile EsoBiotec de către AstraZeneca și Capstan Therapeutics de către AbbVie, care explorează și alternative bazate pe nanoparticule lipidice pentru livrarea ARN-ului, oferind o expresie temporară a receptorului CAR și un profil de siguranță potențial îmbunătățit.
Noa Insight
Terapia CAR-T in vivo pentru mielom multiplu utilizează lentivirusuri pentru a programa direct celulele T în organism, eliminând necesitatea modificării în laborator. Această metodă inovatoare a fost prezentată în studii clinice preliminare care arată rezultate promițătoare în tratarea formelor refractare ale bolii, fără chimioterapie prealabilă.
Implicații
Noua terapie reduce timpii și costurile tratamentului, oferind acces extins și diminuând riscurile asociate procesului clasic ex vivo. Industria farmaceutică investește în dezvoltarea și alternativele tehnologice pentru livrarea genetică.
Elemente-cheie
- Terapia CAR-T in vivo folosește lentivirusuri pentru a introduce genetic receptorul CAR direct în celulele T din corp.
- Studiile clinice au raportat remisie fără chimioterapie prealabilă la pacienți cu mielom multiplu refractar după o singură perfuzie.
- Există riscuri legate de integrarea genetică și reacții adverse, iar urmărirea pe termen lung este necesară pentru siguranță.
Sursa originală a acestui articol este https://playtech.ro/2025/un-nou-tratament-promite-sa-programeze-celulele-din-corp-sa-lupte-cu-cancerul-fara-laborator/ (link)
